Ние сме родителите на Натали-Ирен – едно прекрасно дете на 2.5 години, което е изправено пред диагноза, която без намеса има фатален край. Спасение съществува под формата на генна терапия. Това е най-скъпото лечение в света – Libmeldy/Lenmeldy (струващо милиони евро), но парадоксално – финансите вече са най-малкият ни проблем. Големият проблем е бюрокрацията и отказаният достъп.
Българският народ е изключително съпричастен и благодарение на хиляди добри хора, ние вече събрахме голяма част от средствата. Като родители направихме страшно много – събрахме пари, свързахме се с различни световни центрове, генерирахме изключително сложни логистични варианти. Но колкото и да се борим сами, без гърба на държавата е много трудно. С нейната намеса на най-високо ниво сме сигурни, че ще успеем, без нея ще е почти невъзможно да пробием административните стени.
Защо не ни приемат и защо търсим „ПРАВОТО ДА ОПИТАШ“?
За да бъде приложено европейското генно лечение, фармацевтичната компания изисква децата да нямат никакви симптоми, за да гарантира близо 100% успеваемост пред здравните фондове. Тъй като Натали-Ирен вече има първи симптоми, вратите в Европа се затварят за нас.
Ние питаме: Не е ли изконно право на всеки терминално болен пациент – а какво остава за едно дете на 2.5 години – ДА ОПИТА? Ние имаме пълното право да поемем риска от дори експериментално лечение, а какво остава за вече доказано такова, дори то да влошава своята резултатност при по-напреднали случаи. Алтернативата е просто да се приберем и да чакаме края на детето си. Ние отказваме да приемем това!
Доказателство, че генната терапия работи при деца със симптоми, е екипът на проф. Лиан Цжоу в Китай, който е създал аналог на това лечение. Той е лекувал десетки симптоматични деца от Европа, които са били отхвърлени тук. Днес тези деца са живи, а някои, макар и с увреждания, са доста добре и възвръщат загубени умения. (Световноизвестен е случаят на малката Алма от Швеция, която след лечение в Китай днес е жива и преди дни прегърна новороденото си братче).
Проблемът е, че в момента в Китай тече преструктуриране на целия сектор с иновативни лечения и приемът на чужденци е временно блокиран. Професорът има техническа готовност и би лекувал детето ни веднага, но липсва административното разрешение.
Как държавата може да спаси Натали-Ирен?
Ние не искаме държавни пари! Искаме държавата да застане зад един свой малък гражданин и да защити правото му на живот чрез директен контакт с чуждите институции.
Конкретните варианти, за които молим държавата да съдейства незабавно, са:
- Вариант А: Институционален натиск в Европа (Правото да опиташ)
- Действие: Дипломатическо настояване пред европейските центрове (най-вече този в Тюбинген, Германия, или някой от останалите 6, сред които тези в Барселона, Милано и други) и компанията-производител (Orchard Therapeutics) за прием по изключение. Няколко центъра за лечение има и в САЩ.
- Аргумент: Позоваване на фундаменталното човешко право на терминално болен да не му бъде отказвано лечение. Ние сме напълно наясно с риска от по-ниска ефективност (поради наличната симптоматика), но първостепенната цел е да съхраним живота на детето си, а след това да се борим за неговото възстановяване (където и медицината прогресира, и понякога стават чудеса).
- Вариант Б: Специално разрешение за лечение в Китай
- Действие: Официална молба от българската държава към правителството на Китай за издаване на еднократно, извънредно разрешение за прием и лечение в Китай.
- Аргумент: Китайският екип има пълната техническа готовност да ни лекува и прилага успешно тази генна терапия над 10 години, но в момента административната процедура по пререгистрация ги блокира. Нуждаем се от държавна подкрепа тази зелена светлина да бъде дадена сега, защото след няколко месеца, когато лицензът е готов, за Натали-Ирен ще бъде безвъзвратно късно.
- Вариант В: Ускорена логистика за хибридна процедура (България/Турция – Китай)
- Действие: Държавно съдействие за драстично съкращаване на бюрократичните срокове за внос/износ на биологичен материал, или поемане на логистиката изцяло от държавата.
- Аргумент: Ако лечението не може да се извърши физически в Китай, клетките могат да бъдат извлечени тук или в Турция и да се изпратят в Китай само за генна модификация (точно по модела на утвърдената европейска практика – локално извличане на клетките в лечебното заведение, специализиран транспорт до централна лаборатория за генетична обработка и връщане на готовия продукт за същинското вливане в пациента). Пречката са тежките срокове за митнически разрешителни (до 50 дни общо), които само държавата може да съкрати. Екипът им има желание да ни лекува и проучи за ден-два всички срокове, но след техния анализ изрази опасения, че за лечението може да е късно, както и че между извличането и вливането може да се отвори твърде голямо времево разстояние.
Нека не оставяме едно малко българче да загуби живота си, заради скъпи и труднодостъпни лечения!
Апелираме към всеки държавник и институция, които могат да помогнат детето ни да не остане без генна терапия: Бъдете нашият гръб, за да дадем шанс на Натали-Ирен!